Evaluation study of the state protocol for the treatment of epilepsy with the use of cannabidiol in the State of São Paulo, Brazil

• Author(s): Lo Prete, Ana Cristina ; Gomes do Amaral, José Luiz ; Sue F. Siqueira, Paula ; Vieira Carnevalle, Cláudia ; Rehem, Tania ; Craveiro, Isabel
• Date: 2025
• Origin: Anais do Instituto de Higiene e Medicina Tropical
• Document Type: Journal article
• Language: Portuguese

Description

Introduction: The earliest records of the medicinal use of cannabis and its derivatives date back to before the Christian Era. However, it was only from the 1990s onward—following a growing number of studies on the therapeutic use of cannabis derivatives, including cannabidiol (CBD)—that evidence began to emerge supporting their use for various medical conditions. Over three decades later, public demand, coupled with the increasing number of legal claims requesting access to CBD, led to its provision by law in the State of São Paulo. To rationalize access and assess the effectiveness and safety of cannabidiol, a clinical protocol with therapeutic guidelines was established. Objective: This study aims to assess the feasibility and effectiveness of the State Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines for the treatment of drug-resistant epilepsies unresponsive to conventional therapies, specifically in patients with Dravet Syndrome, Lennox-Gastaut Syndrome, and Tuberous Sclerosis Complex, using cannabidiol. Materials and Methods: This is an evaluability study conducted between September and December 2024, with an exploratory and qualitative approach, following five key components: 1) selection and description of the program/intervention to be evaluated; 2) identification of stakeholders involved in the intervention and its evaluation; 3) construction of a logic model; 4) development of an evaluative questions matrix; and 5) development of a measurement matrix. Results: A logic model was constructed to assess planned activities and expected outcomes in healthcare management and service delivery. Additionally, 15 evaluative questions were developed, from which a corresponding measurement matrix was established. This framework allows for the systematization of information to support decision-making and potential adjustments by public health managers regarding the implementation and continuity of the cannabidiol access program. No critical issues requiring intervention adjustments were identified during the study, which reinforces the protocol’s coherence and applicability in both clinical practice and public policy. Final Considerations: This study enhances the accuracy and transparency of evaluating the intervention, helping to prevent the incorporation of new medications into the therapeutic arsenal at the state level without the support of evidence-based medicine.

Introduction: Les premières traces de l’usage médicinal du cannabis et de ses dérivés remontent à avant l’ère chrétienne. Cependant, ce n’est qu’à partir des années 1990 — avec l’augmentation du nombre d’études sur l’usage thérapeutique des dérivés du cannabis, notamment le cannabidiol (CBD) — que des preuves ont commencé à émerger, soutenant leur utilisation pour diverses affections médicales. Plus de trois décennies plus tard, la demande populaire, conjuguée à l’augmentation du nombre de recours juridiques pour l’accès au CBD, a conduit à sa fourniture par voie légale dans l’État de São Paulo. Afin de rationaliser l’accès et d’évaluer l’efficacité et la sécurité du cannabidiol, un protocole clinique avec des lignes directrices thérapeutiques a été établi. Objectif: Cette étude vise à évaluer la faisabilité et l’efficacité du Protocole Clinique de l’État et des Lignes Directrices Thérapeutiques pour le traitement des épilepsies pharmacorésistantes aux thérapies conventionnelles, notamment chez les patients atteints du syndrome de Dravet, du syndrome de Lennox-Gastaut et du complexe de la sclérose tubéreuse, en utilisant le cannabidiol. Matériel et Méthodes: Il s’agit d’une étude d’évaluabilité menée entre septembre et décembre 2024, avec une approche exploratoire et qualitative, selon cinq composantes clés : 1) sélection et description du programme/intervention à évaluer ; 2) identification des parties prenantes impliquées dans l’intervention et son évaluation ; 3) construction d’un modèle logique ; 4) élaboration d’une matrice de questions évaluatives ; et 5) élaboration d’une matrice de mesures. Résultats: Un modèle logique a été construit afin d’évaluer les activités prévues et les résultats attendus en matière de gestion des soins de santé et de prestation de services. De plus, 15 questions évaluatives ont été développées, à partir desquelles une matrice de mesures correspondante a été établie. Ce cadre permet la systématisation des informations afin de soutenir la prise de décision et les ajustements éventuels par les gestionnaires de la santé publique concernant la mise en œuvre et la continuité du programme d’accès au cannabidiol. Aucun problème critique nécessitant des ajustements de l’intervention n’a été identifié au cours de l’étude, ce qui renforce la cohérence et l’applicabilité du protocole, tant dans la pratique clinique que dans les politiques publiques. Considérations finales: Cette étude améliore la précision et la transparence de l’évaluation de l’intervention, contribuant à éviter l’incorporation de nouveaux médicaments dans l’arsenal thérapeutique au niveau de l’État sans le soutien de la médecine fondée sur les preuves.

Introdução: Os primeiros registros de uso da cannabis e seus derivados para fins medicinais datam anteriormente à Era Cristã, mas somente a partir da década de 1990, com o aumento do número de estudos do uso de derivados da cannabis, entre eles o canabidiol, começaram a surgir evidências do seu uso para diversas indicações terapêuticas. Passadas mais de três décadas, o apelo popular, somado à intensa judicialização de pedidos de canabidiol resultou em fornecimento por força de lei no Estado de São Paulo. Para racionalizar o acesso e verificar a efetividade e segurança do canabidiol, optou-se por estabelecer um protocolo clínico de diretrizes terapêuticas. Objetivo: O estudo visa avaliar a viabilidade e a efetividade do Estudar a avaliabilidade do Protocolo Clínico Estadual e Diretrizes Terapêuticas para o tratamento de epilepsias fármaco resistentes às terapias convencionais na Síndrome de Dravet e Lennox-Gastaut e no Complexo de Esclerose Tuberosa, utilizando canabidiol. Material e Métodos: Trata-se de estudo de avaliabilidade desenvolvido de setembro a dezembro de 2024 de abordagem exploratória e qualitativa, de acordo com os seguintes elementos: 1) escolha do programa/intervenção a ser avaliado(a) com sua descrição; 2) identificação dos interessados/envolvidos na intervenção e na avaliação da intervenção; 3) construção do modelo lógico; 4) matriz de seleção das perguntas avaliativas; e 5) matriz de medidas. Resultados: Foi construído um modelo lógico para avaliação das atividades planejadas e resultados esperados na área de gestão e assistência à saúde. Além disso, foram selecionadas 15 perguntas avaliativas a partir das quais se estipulou a matriz de medidas. Esta construção permite sistematizar as informações para que possam subsidiar decisões e ajustes do gestor público de saúde quanto ao modo de implementação e continuidade do programa de oferta de canabidiol. Durante o desenvolvimento do estudo não foram observados pontos imprescindíveis de ajustes na intervenção, o que reforça a sua coerência e aplicabilidade na prática clínica e na oferta como política pública. Considerações finais: O presente estudo possibilita maior assertividade e transparência na avaliação da intervenção, impedindo que propostas de inclusões de medicamentos no arsenal terapêutico em nível estadual sejam realizadas sem o amparo da medicina baseada em evidências.