Publicação

Clinical trials pipeline in essential tremor

Detalhes bibliográficos
Resumo:	Introdução O Tremor Essencial (ET), uma das doenças neurológicas mais frequentes, afeta significativamente a qualidade de vida dos doentes. Atualmente, dois fármacos (propranolol e primidona) e duas terapêuticas cirúrgicas (Estimulação Cerebral Profunda e Ecografia Focal guiada por Ressonância Magnética) estão aprovados para o tratamento do ET. É importante avaliar o processo de desenvolvimento das intervenções terapêuticas. Métodos Foram analisados todos os estudos clínicos em ET registados na International Clinical Trials Registry Platform da Organização Mundial da Saúde (WHO ICTRP) e em outras plataformas de registo de estudos clínicos. Foi criada uma base de dados eletrónica com a informação extraída. Analisaram-se as características dos estudos. Calcularam-se as taxas de sucesso e atrito de uma fase de estudo para a seguinte. Resultados Dos 101 ensaios clínicos considerados, 53,5% (n=54) avaliavam intervenções não-farmacológicas e 46,5% (n=47) intervenções farmacológicas. Dos ensaios farmacológicos, 8,5% (n=4) eram estudos de fase 1, 51,6% (n=24) estudos de fase 2 e 25,5% (n=12) estudos de fase 3. A DBS, a toxina botulínica A e o 1-octanol foram as intervenções mais frequentemente avaliadas. Em média, foram incluídos 27,3 participantes e a duração do follow-up foi de 242,4 dias. A maioria dos estudos foi conduzida nos EUA (50,5%; n=51); 51,5% (n=52) foram apoiados pela indústria. A taxa de sucesso de fase 2 para a fase 3 foi de 25% e a taxa de sucesso global foi de 8,7%. Foram identificados artigos publicados para 22 estudos (21,8%), dos quais 15 (68,2%) apresentavam resultados positivos. Conclusão Apesar da elevada prevalência do ET, a eficácia das opções terapêuticas atuais é limitada. A taxa de aprovação de uma intervenção pelas agências reguladoras é baixa. Adicionalmente, só 21,8% dos ensaios clínicos apresentam resultados publicados. Há uma necessidade urgente de aumentar o número de terapias avaliadas em ensaios clínicos corretamente desenhados.
Autores principais:	Duarte, Rodrigo Miguel de Barros e Silva
Assunto:	Tremor essencial Ensaios clínicos Farmacologia Neurologia
Ano:	2018
País:	Portugal
Tipo de documento:	dissertação de mestrado
Tipo de acesso:	acesso restrito
Instituição associada:	Universidade de Lisboa
Idioma:	inglês
Origem:	Repositório da Universidade de Lisboa

Descrição
Resumo:	Introdução O Tremor Essencial (ET), uma das doenças neurológicas mais frequentes, afeta significativamente a qualidade de vida dos doentes. Atualmente, dois fármacos (propranolol e primidona) e duas terapêuticas cirúrgicas (Estimulação Cerebral Profunda e Ecografia Focal guiada por Ressonância Magnética) estão aprovados para o tratamento do ET. É importante avaliar o processo de desenvolvimento das intervenções terapêuticas. Métodos Foram analisados todos os estudos clínicos em ET registados na International Clinical Trials Registry Platform da Organização Mundial da Saúde (WHO ICTRP) e em outras plataformas de registo de estudos clínicos. Foi criada uma base de dados eletrónica com a informação extraída. Analisaram-se as características dos estudos. Calcularam-se as taxas de sucesso e atrito de uma fase de estudo para a seguinte. Resultados Dos 101 ensaios clínicos considerados, 53,5% (n=54) avaliavam intervenções não-farmacológicas e 46,5% (n=47) intervenções farmacológicas. Dos ensaios farmacológicos, 8,5% (n=4) eram estudos de fase 1, 51,6% (n=24) estudos de fase 2 e 25,5% (n=12) estudos de fase 3. A DBS, a toxina botulínica A e o 1-octanol foram as intervenções mais frequentemente avaliadas. Em média, foram incluídos 27,3 participantes e a duração do follow-up foi de 242,4 dias. A maioria dos estudos foi conduzida nos EUA (50,5%; n=51); 51,5% (n=52) foram apoiados pela indústria. A taxa de sucesso de fase 2 para a fase 3 foi de 25% e a taxa de sucesso global foi de 8,7%. Foram identificados artigos publicados para 22 estudos (21,8%), dos quais 15 (68,2%) apresentavam resultados positivos. Conclusão Apesar da elevada prevalência do ET, a eficácia das opções terapêuticas atuais é limitada. A taxa de aprovação de uma intervenção pelas agências reguladoras é baixa. Adicionalmente, só 21,8% dos ensaios clínicos apresentam resultados publicados. Há uma necessidade urgente de aumentar o número de terapias avaliadas em ensaios clínicos corretamente desenhados.