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As citopenias são uma manifestação clínica frequente da mielofibrose, entre as quais se destaca a anemia. Embora a correção das citopenias seja fundamental para melhorar o prognóstico e a qualidade de vida dos doentes com mielofibrose, existem poucas opções terapêuticas eficazes. Além disso, não há recomendações nacionais para gestão das citopenias na mielofibrose. Com o objetivo de colmatar esta lacuna, um painel composto por seis hematologistas propõe uma abordagem do doente com mielofibrose e citopenia adaptada à prática clínica em Portugal, com base na evidência científica e experiência clínica. Primeiramente, a etiologia da anemia deve ser identificada. Em doentes com anemia relacionada com a mielofibrose que apresentem esplenomegalia e/ou sintomas constitucionais, deve privilegiar-se a utilização de inibidores da Janus cinase: momelotinib em monoterapia, ou ruxolitinib em combinação com um agente estimulante da eritropoiese ou danazol, em função dos níveis de eritropoetina. Nos doentes anémicos, sem esplenomegalia nem sintomas constitucionais, deve ponderar-se tratamento com um agente estimulante da eritropoiese, danazol, combinação de um imunomodulador com corticoide, ou momelotinib. Em doentes com anemia induzida pela terapêutica, deve considerar-se a utilização de um inibidor da Janus cinase (com eventual redução de dose, no caso de ruxolitinib), em combinação com um agente estimulante da eritropoiese ou danazol, ou momelotinib em monoterapia. Doentes trombocitopénicos com indicação para inibidores da Janus cinase podem receber ruxolitinib em dose reduzida, ou momelotinib, que não requer redução de dose para nenhum nível de trombocitopenia. Nos doentes trombocitopénicos sem esplenomegalia, sintomas constitucionais nem anemia, a abordagem consiste em vigilância ou tratamento com danazol, corticoterapia, ou associação de imunomodulador e corticoide, de acordo com o valor plaquetário e a discrasia hemorrágica. O suporte transfusional deve considerar-se em doentes com anemia ou trombocitopenia grave, discrasia ou necessidade de cirurgia. A resposta ao tratamento é reconhecida em caso de melhoria sintomática e dos parâmetros analíticos, redução da esplenomegalia e independência ou diminuição significativa de suporte transfusional, existindo indicação para switch terapêutico perante toxicidade, falência, perda de resposta clínica ou hematológica após resposta inicial, ou progressão de doença. A implementação destas recomendações contribuirá para otimizar os cuidados prestados aos doentes com mielofibrose e citopenias, melhorando os resultados clínicos.

Cytopenias are a common clinical manifestation of myelofibrosis, particularly anemia. Although correcting cytopenias is essential to improve prognosis and quality of life of patients with myelofibrosis, there are few effective therapeutic options. Furthermore, there are no national guidelines for the management of cytopenias in myelofibrosis. To address this gap, a panel composed of six hematologists proposes an approach for patients with myelofibrosis and cytopenias adapted to clinical practice in Portugal, based on scientific evidence and clinical experience. Firstly, the etiology of the anemia should be identified. In patients with myelofibrosis-related anemia who have splenomegaly and/or constitutional symptoms, the use of Janus kinase inhibitors should be prioritized: momelotinib as monotherapy, or ruxolitinib in combination with an erythropoiesis-stimulating agent or danazol, depending on erythropoietin levels. In anemic patients without splenomegaly or constitutional symptoms, treatment with an erythropoiesis-stimulating agent, danazol, a combination of an immunomodulator with corticosteroid, or momelotinib, should be considered. In patients with treatment-induced anemia, the use of a Janus kinase inhibitor (with possible dose reduction in the case of ruxolitinib) in combination with an erythropoiesis-stimulating agent or danazol, or momelotinib as monotherapy should be considered. Thrombocytopenic patients eligible for Janus kinase inhibitors may receive ruxolitinib at a reduced dose, or momelotinib, the latter of which does not require dose reduction for thrombocytopenia. In thrombocytopenic patients without splenomegaly, constitutional symptoms, or anemia, the approach consists of monitoring or treatment with danazol, corticosteroids, or a combination of immunomodulator and corticosteroid, according to platelet count and hemorrhagic diathesis. Transfusion should be considered in patients with severe anemia or thrombocytopenia, diathesis, or the need for surgery. Symptomatic and analytical improvement, reduction of splenomegaly, and independence from or a significant decrease in transfusion support indicate a response to treatment. Treatment switch is warranted in cases of toxicity, failure, loss of clinical or hematological response after initial response, or disease progression. The implementation of these recommendations will help to optimize care for patients with myelofibrosis and cytopenias, improving clinical outcomes.