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Oligonucleótidos antisense no tratamento de doenças do sistema nervoso central

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Resumo:O conceito de tecnologia antisense engloba diversas técnicas que, no seu conjunto, constituem uma arma muito poderosa no estudo de determinadas doenças relacionadas com anomalias genéticas, permitindo a descoberta de tratamentos novos e mais específicos. A tecnologia baseada em oligonucleótidos antisense, uma classe de pequenas moléculas com função moduladora, representa uma das mais promissoras estratégias para supressão da expressão de um gene ou eliminação de uma mensagem genética. Dada a complexidade do sistema nervoso central, a sua predisposição para o aparecimento de doenças é elevada, sendo muitas delas causadas apenas por pequenas variações na sequência e/ou nível de expressão genética. Assim sendo, os oligonucleótidos antisense, devido aos vários mecanismos de ação e modalidades químicas já conhecidas, têm vindo a ser estudados como uma potencial terapia nas doenças neurológicas, como a Doença de Huntington, a Doença de Alzheimer, a Esclerose Lateral Amiotrófica, a Atrofia Muscular Espinhal e a Distrofia Muscular de Duchenne. Com o objetivo de criar novas abordagens para a prevenção e tratamento de fases iniciais ou avançadas de doenças neurológicas, várias empresas têm adotado diversas estratégias para o desenvolvimento de terapêuticas baseadas em oligonucleótidos antisense contribuindo para incrementar o mercado destas moléculas e a sua futura utilização clínica.
Autores principais:Antunes, Telma Cristina Horta
Assunto:Oligonucleotídeos antisense Doenças do sistema nervoso central
Ano:2014
País:Portugal
Tipo de documento:outro
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Coimbra
Idioma:português
Origem:Estudo Geral - Universidade de Coimbra

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