Publicação
Análise económica na saúde: o caso dos pacientes com hemofilia no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte
| Resumo: | Os cuidados de saúde nas doenças raras são um exemplo ilustrativo do trade-off, característico no setor da saúde, entre os recursos limitados, o avanço das alternativas terapêuticas e sua elevada onerosidade. A hemofilia enquanto doença hemorrágica rara, caracterizada pela dificuldade na criação de coágulos sanguíneos, é uma patologia com fortes implicações na vida dos doentes, traduzindo-se num desafio clínico e económico. Assim, o presente trabalho consiste no estudo de caso do Centro de Referência de Coagulopatias Congénitas do Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte, onde o principal objetivo é avaliar a eficiência comparativa de diferentes opções terapêuticas nos cuidados profiláticos administrados a doentes com hemofilia, através de modelos de análise económica que avaliam tanto custos como outcomes. Este trabalho foca-se numa amostra de 36 doentes com hemofilia A grave, sem e com inibidores, que experienciou diferentes transições terapêuticas, tendo os primeiros transitado da profilaxia com medicamentos Standard Half-Life para com medicamentos Extended Half-Life e, posteriormente para o medicamento subcutâneo, e os segundos da profilaxia com agentes Bypassing para com o medicamento subcutâneo, ambos ao longo do horizonte temporal 2017-2023. Com os resultados do estudo concluiu-se que, apesar das dificuldades económicas enfrentadas pelas instituições públicas de saúde, todas as transições terapêuticas melhoraram a eficácia no controlo das hemorragias, o que constitui o grande desafio clínico desta patologia. Em simultâneo, verificaram-se poupanças a nível económico em todas as transições terapêuticas, à exceção da introdução do medicamento subcutâneo nos doentes sem inibidores, em que o seu elevado custo não permitiu reduzir os gastos. Adicionalmente, constatou-se que em todas as transições o consumo de fator diminuiu, devido à redução na frequência de administração do tratamento. Esta redução aliada à alteração para uma administração subcutânea, menos penosa para os doentes, permitiu aliviar o peso físico e emocional que a hemofilia representa nas suas vidas. |
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| Autores principais: | Simões, Raquel Filipa Batalha |
| Assunto: | Análise Custo-Efetividade CHULN Estudo de Caso Hemofilia Profilaxia Case Study Cost-Effectiveness Analysis Hemophilia Prophylaxis |
| Ano: | 2023 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | português |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | Os cuidados de saúde nas doenças raras são um exemplo ilustrativo do trade-off, característico no setor da saúde, entre os recursos limitados, o avanço das alternativas terapêuticas e sua elevada onerosidade. A hemofilia enquanto doença hemorrágica rara, caracterizada pela dificuldade na criação de coágulos sanguíneos, é uma patologia com fortes implicações na vida dos doentes, traduzindo-se num desafio clínico e económico. Assim, o presente trabalho consiste no estudo de caso do Centro de Referência de Coagulopatias Congénitas do Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte, onde o principal objetivo é avaliar a eficiência comparativa de diferentes opções terapêuticas nos cuidados profiláticos administrados a doentes com hemofilia, através de modelos de análise económica que avaliam tanto custos como outcomes. Este trabalho foca-se numa amostra de 36 doentes com hemofilia A grave, sem e com inibidores, que experienciou diferentes transições terapêuticas, tendo os primeiros transitado da profilaxia com medicamentos Standard Half-Life para com medicamentos Extended Half-Life e, posteriormente para o medicamento subcutâneo, e os segundos da profilaxia com agentes Bypassing para com o medicamento subcutâneo, ambos ao longo do horizonte temporal 2017-2023. Com os resultados do estudo concluiu-se que, apesar das dificuldades económicas enfrentadas pelas instituições públicas de saúde, todas as transições terapêuticas melhoraram a eficácia no controlo das hemorragias, o que constitui o grande desafio clínico desta patologia. Em simultâneo, verificaram-se poupanças a nível económico em todas as transições terapêuticas, à exceção da introdução do medicamento subcutâneo nos doentes sem inibidores, em que o seu elevado custo não permitiu reduzir os gastos. Adicionalmente, constatou-se que em todas as transições o consumo de fator diminuiu, devido à redução na frequência de administração do tratamento. Esta redução aliada à alteração para uma administração subcutânea, menos penosa para os doentes, permitiu aliviar o peso físico e emocional que a hemofilia representa nas suas vidas. |
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