Publicação
Hematopoietic stem cell transplantation in children with sickle cell disease : who and how? A single portuguese center’s analysis
| Resumo: | Introdução: A Drepanocitose é hoje uma das doenças hematológicas pediátricas mais comuns, com grande impacto na qualidade de vida, morbilidade e mortalidade infantil. No entanto, graças aos avanços nas áreas de terapêutica e prevenção, assistimos a uma visível diminuição da mortalidade infantil, sobretudo nos países desenvolvidos, não observando o mesmo sucesso na sobrevivência na idade adulta. Atualmente, a única terapêutica curativa com impacto na sobrevida do paciente é o Transplante de Células Hematopoiéticas (TCH). Embora já exista muita consistência bibliográfica nas indicações e metodologias, o TCH continua a ser uma opção sem total certeza acerca da segurança e outcomes, sendo ainda alvo de diversos estudos médico-científicos. Deste modo, foi realizado um estudo retrospetivo descritivo, com caracterização das crianças com drepanocitose seguidas no Hospital de Santa Maria (HSM) e identificação dos doentes com critérios para TCH. Resultados: De uma amostra inicial de 119 pacientes, 80 foram selecionados para serem analisados e caracterizados individualmente. Dezanove doentes (24%) foram considerados elegíveis para TCH, tendo como indicações mais comuns a lesão de órgão-alvo ou alterações cerebrovasculares na ressonância magnética. Apenas duas crianças das elegidas tinham já indicação para TCH. Conclusão: Apesar de se tratar de um estudo retrospetivo, os autores reforçam a importância de olhar para as crianças com drepanocitose como potenciais candidatas a uma cura, considerando a sua situação clínica e socioeconómica. Embora ainda haja um longo caminho a percorrer na implementação deste procedimento, os resultados internacionais são promissores, convocando a comunidade médica a rever as indicações do TCH e a definir a melhor abordagem para cada paciente. |
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| Autores principais: | Braz, Catarina Schönenberger de Oliveira Pimenta |
| Assunto: | Drepanocitose Transplante de células hematopoiéticas Hematologia pediátrica Tratamento Pediatria |
| Ano: | 2022 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | inglês |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | Introdução: A Drepanocitose é hoje uma das doenças hematológicas pediátricas mais comuns, com grande impacto na qualidade de vida, morbilidade e mortalidade infantil. No entanto, graças aos avanços nas áreas de terapêutica e prevenção, assistimos a uma visível diminuição da mortalidade infantil, sobretudo nos países desenvolvidos, não observando o mesmo sucesso na sobrevivência na idade adulta. Atualmente, a única terapêutica curativa com impacto na sobrevida do paciente é o Transplante de Células Hematopoiéticas (TCH). Embora já exista muita consistência bibliográfica nas indicações e metodologias, o TCH continua a ser uma opção sem total certeza acerca da segurança e outcomes, sendo ainda alvo de diversos estudos médico-científicos. Deste modo, foi realizado um estudo retrospetivo descritivo, com caracterização das crianças com drepanocitose seguidas no Hospital de Santa Maria (HSM) e identificação dos doentes com critérios para TCH. Resultados: De uma amostra inicial de 119 pacientes, 80 foram selecionados para serem analisados e caracterizados individualmente. Dezanove doentes (24%) foram considerados elegíveis para TCH, tendo como indicações mais comuns a lesão de órgão-alvo ou alterações cerebrovasculares na ressonância magnética. Apenas duas crianças das elegidas tinham já indicação para TCH. Conclusão: Apesar de se tratar de um estudo retrospetivo, os autores reforçam a importância de olhar para as crianças com drepanocitose como potenciais candidatas a uma cura, considerando a sua situação clínica e socioeconómica. Embora ainda haja um longo caminho a percorrer na implementação deste procedimento, os resultados internacionais são promissores, convocando a comunidade médica a rever as indicações do TCH e a definir a melhor abordagem para cada paciente. |
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