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Impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a atrofia muscular espinhal

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Resumo:A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular rara de etiologia genética, caraterizada pela perda progressiva da função muscular. Apesar dos avanços científicos e esforços que se concretizaram ao nível da investigação e desenvolvimento de novos medicamentos, no sentido de reverter, atrasar e/ou interromper o declínio progressivo da função motora e da incapacidade, verificam-se, ainda, inúmeras necessidades médicas insatisfeitas. Desta forma, considera-se impreterível a existência de padrões regulamentares para avaliar a eficácia e a segurança de um tratamento prospetivo, estabelecer a relação benefício-risco em grupos de doentes vulneráveis e acelerar o acesso ao mercado de novos medicamentos promissores com indicações terapêuticas para a doença. Neste âmbito, em 1983 e 2000, foi promulgada nos Estados Unidos da América (EUA) e na União Europeia (UE), respetivamente, legislação destinada à regulação de medicamentos órfãos, estabelecendo políticas de desenvolvimento e de investigação de medicamentos órfãos através da criação de mecanismos de incentivos e ferramentas regulamentares. Não obstante, apesar do considerável progresso terapêutico observado, no que respeita ao número de medicamentos disponíveis no mercado, é impostergável contínuos investimentos nos processos de investigação e desenvolvimento e uma estreita colaboração de intercâmbio de informação entre os diferentes intervenientes no processo, particularmente entre indústria farmacêutica, agências reguladoras, doentes, comunidade académica e científica. Esta dissertação analisa o quadro regulamentar dos medicamentos órfãos na UE e EUA, mecanismos de incentivos, ferramentas regulamentares e impacto regulamentar no desenvolvimento e acesso de medicamentos para a AME. Por fim, será abordada a avaliação da relação benefício-risco de dois medicamentos com indicações para a AME e o seu impacto económico.
Autores principais:Francisco, Jéssica Alexandra Pereira
Assunto:Atrofia muscular espinhal Medicamentos órfãos Assuntos regulamentares Nusinersen and onasemnogene abeparvovec Teses de mestrado - 2021
Ano:2021
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:português
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa

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