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Transplantação de células hematopoiéticas progenitoras na drepanocitose
| Resumo: | A Drepanocitose é uma hemoglobinopatia com um grau de apresentação clínica muito variado. Contudo, na maioria dos casos, mesmo apresentando fenótipos mais frustes, evolui inevitavelmente para lesão de órgão, muitas vezes com comportamento silencioso (caso paradigmático dos enfartes cerebrais silenciosos), que mais tarde irá ter repercussões importantes, nomeadamente neurocognitivas mas não só, afetando vários aspetos da vida social e de relação com a consequente diminuição da qualidade de vida. Por outro lado, quando mais sintomática, essa diminuição da qualidade de vida é ainda mais evidente, ocorrendo crises dolorosas e internamentos de repetição. Até há uns anos, além de medidas preventivas, transfusões de sangue e terapêutica com hidroxiureia, não havia alternativas, tornando a Drepanocitose uma doença crónica com uma esperança média de vida na ordem dos 40 anos. Atualmente, o único tratamento curativo disponível é a transplantação de células hematopoiéticas progenitoras. No entanto, este tratamento é condicionado por imensas variáveis que têm de ser tomadas em linha de conta, desde a seleção de doentes, dadores, técnica, regimes terapêuticos até à atitude de pais e doentes em relação a este assunto. Procura-se dar uma perspetiva geral do enquadramento destas variáveis, estado atual da situação e possíveis evoluções futuras de uma forma simples e compreensível. |
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| Autores principais: | Rosa, Tiago Dias Vitória Letras, 1974- |
| Assunto: | Anemia falciforme Transplante de células-tronco hematopoéticas Neoplasias hematológicas Pediatria |
| Ano: | 2016 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | português |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | A Drepanocitose é uma hemoglobinopatia com um grau de apresentação clínica muito variado. Contudo, na maioria dos casos, mesmo apresentando fenótipos mais frustes, evolui inevitavelmente para lesão de órgão, muitas vezes com comportamento silencioso (caso paradigmático dos enfartes cerebrais silenciosos), que mais tarde irá ter repercussões importantes, nomeadamente neurocognitivas mas não só, afetando vários aspetos da vida social e de relação com a consequente diminuição da qualidade de vida. Por outro lado, quando mais sintomática, essa diminuição da qualidade de vida é ainda mais evidente, ocorrendo crises dolorosas e internamentos de repetição. Até há uns anos, além de medidas preventivas, transfusões de sangue e terapêutica com hidroxiureia, não havia alternativas, tornando a Drepanocitose uma doença crónica com uma esperança média de vida na ordem dos 40 anos. Atualmente, o único tratamento curativo disponível é a transplantação de células hematopoiéticas progenitoras. No entanto, este tratamento é condicionado por imensas variáveis que têm de ser tomadas em linha de conta, desde a seleção de doentes, dadores, técnica, regimes terapêuticos até à atitude de pais e doentes em relação a este assunto. Procura-se dar uma perspetiva geral do enquadramento destas variáveis, estado atual da situação e possíveis evoluções futuras de uma forma simples e compreensível. |
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