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Fatores de longa duração na hemofilia
| Summary: | Desde 1960, o tratamento da Hemofilia tem vindo a evoluir significativamente, culminando com o desenvolvimento e disponibilidade dos fatores da coagulação de longa duração (FLD), tema deste artigo de revisão. O tratamento atual com concentrados de fator VIII ou IX requer administrações frequentes para obter um nível vale superior a 1%, o que tem implicações óbvias na administração regular, na adesão e na qualidade de vida dos hemofílicos e dos seus familiares. A fim de minimizar estas limitações, foram desenvolvidas diversas tecnologias, nomeadamente a fusão com o polietileno-glicol (PEG), com o fragmento Fc da IgG e com a albumina, que proporcionam um aumento da semivida dos fatores da coagulação. Os dados publicados indicam um aumento de, aproximadamente, 1,5 e 5 vezes da semivida do fator VIII e IX, respetivamente, em comparação com os concentrados recombinantes atualmente utilizados. Estes resultados, mais promissores na hemofilia B, permitiriam uma menor frequência de administração, sendo possível um regime profilático de uma administração a cada uma a três semanas. No caso da hemofilia A, o avanço, embora benéfico, não é tão significativo, mas pode ser importante na melhoria da profilaxia em alguns grupos de doentes, nomeadamente nas crianças. Em ambos os tipos de hemofilia, estes FLD aumentam os níveis vale e, consequentemente, poderão proporcionar uma maior proteção hemorrágica. A monitorização e a utilização ótimas destes novos produtos ainda não são completamente conhecidas, sendo de esperar que os ensaios clínicos em curso e a experiência da vida real possam ajudar a adaptar a forma como estes produtos podem ser utilizados. Estes FLD terão, assim, um grande impacto na prática clínica, na adesão, nos custos e, sobretudo, na proteção e qualidade de vida dos hemofílicos. Apesar destes avanços na terapêutica da hemofilia, a disponibilidade de concentrados de fator da coagulação, a nível mundial, continua a ser o maior desafio. |
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| Main Authors: | Temtem, Ana Margarida de Abreu |
| Subject: | Hemofilia Semivida Coagulação de longa duração Hematologia |
| Year: | 2017 |
| Country: | Portugal |
| Document type: | master thesis |
| Access type: | open access |
| Associated institution: | Universidade de Lisboa |
| Language: | Portuguese |
| Origin: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Summary: | Desde 1960, o tratamento da Hemofilia tem vindo a evoluir significativamente, culminando com o desenvolvimento e disponibilidade dos fatores da coagulação de longa duração (FLD), tema deste artigo de revisão. O tratamento atual com concentrados de fator VIII ou IX requer administrações frequentes para obter um nível vale superior a 1%, o que tem implicações óbvias na administração regular, na adesão e na qualidade de vida dos hemofílicos e dos seus familiares. A fim de minimizar estas limitações, foram desenvolvidas diversas tecnologias, nomeadamente a fusão com o polietileno-glicol (PEG), com o fragmento Fc da IgG e com a albumina, que proporcionam um aumento da semivida dos fatores da coagulação. Os dados publicados indicam um aumento de, aproximadamente, 1,5 e 5 vezes da semivida do fator VIII e IX, respetivamente, em comparação com os concentrados recombinantes atualmente utilizados. Estes resultados, mais promissores na hemofilia B, permitiriam uma menor frequência de administração, sendo possível um regime profilático de uma administração a cada uma a três semanas. No caso da hemofilia A, o avanço, embora benéfico, não é tão significativo, mas pode ser importante na melhoria da profilaxia em alguns grupos de doentes, nomeadamente nas crianças. Em ambos os tipos de hemofilia, estes FLD aumentam os níveis vale e, consequentemente, poderão proporcionar uma maior proteção hemorrágica. A monitorização e a utilização ótimas destes novos produtos ainda não são completamente conhecidas, sendo de esperar que os ensaios clínicos em curso e a experiência da vida real possam ajudar a adaptar a forma como estes produtos podem ser utilizados. Estes FLD terão, assim, um grande impacto na prática clínica, na adesão, nos custos e, sobretudo, na proteção e qualidade de vida dos hemofílicos. Apesar destes avanços na terapêutica da hemofilia, a disponibilidade de concentrados de fator da coagulação, a nível mundial, continua a ser o maior desafio. |
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