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In silico discovery and optimization of small molecules targeting neurodegenerative diseases

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Resumo:A doença de Alzheimer (AD) é uma condição neurodegenerativa progressiva que, compromete significativamente a função cognitiva e a memória. Globalmente, afeta aproximadamente 10 milhões de pessoas. Esta doença é caracterizada por um desenvolvimento acelerado e pela ausência de cura, o que reforça a urgência de identificar novas abordagens terapêuticas no tratamento de AD. Em 2023, a FDA aprovou o anticorpo Lecanemab, direcionado à proteína beta amiloide, para tratar doentes diagnosticados com AD. Porém, explorara novas abordagens terapêuticas alternativas continua a ser crucial. Investigação recente sugere uma ligação potencial entre a AD e o sistema orexinérgico, que desempenha um papel crucial na regulação circadiana e que está implicado na insónia, um sintoma comum da AD. Atualmente, o uso de moléculas fotossensíveis é uma estratégia inovadora para a neuro terapêutica. Neste estudo iremos abordar um grupo de compostos, os azobenzenos (AB), bastante utilizados e conhecidos por mudarem a sua conformação cis para trans sob exposição à luz. Desta forma, o principal objetivo deste projeto é o desenvolvimento e otimização de uma biblioteca de pequenas moléculas com características fotossensíveis tendo como principal alvo os recetores da orexina (tipo 1 e 2) através de métodos in silico. Para tal, foram realizadas várias análises computacionais tanto dos recetores de orexina como dos AB, de forma a avaliar a afinidade entre estes recetores e os compostos AB, com o objetivo, de determinar se estes podem atuar como antagonistas, sendo a sua a ação controlada pela luz. As metodologias in silico são conhecidas pela rapidez e precisão dos resultados e têm tido uma importância e um forte crescimento no processo de descoberta de novos medicamentos e terapias. Neste projeto foram realizadas análises de similaridade de Tanimoto, estudos de interações entre os compostos e o alvo (PDB ID:6TQ4), docking molecular, métodos quânticos e inteligência artificial. De entre todos os compostos analisados, o composto DA_006 destacou-se como sendo o candidato mais promissor, o que justifica a sua utilização em estudos futuros.
Autores principais:Assis, Diana Sofia Linhares
Assunto:Alzheimer`s Disease Photoswitchable compounds Orexin receptors Small molecules In silico methods Teses de mestrado - 2024
Ano:2024
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:inglês
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa
Descrição
Resumo:A doença de Alzheimer (AD) é uma condição neurodegenerativa progressiva que, compromete significativamente a função cognitiva e a memória. Globalmente, afeta aproximadamente 10 milhões de pessoas. Esta doença é caracterizada por um desenvolvimento acelerado e pela ausência de cura, o que reforça a urgência de identificar novas abordagens terapêuticas no tratamento de AD. Em 2023, a FDA aprovou o anticorpo Lecanemab, direcionado à proteína beta amiloide, para tratar doentes diagnosticados com AD. Porém, explorara novas abordagens terapêuticas alternativas continua a ser crucial. Investigação recente sugere uma ligação potencial entre a AD e o sistema orexinérgico, que desempenha um papel crucial na regulação circadiana e que está implicado na insónia, um sintoma comum da AD. Atualmente, o uso de moléculas fotossensíveis é uma estratégia inovadora para a neuro terapêutica. Neste estudo iremos abordar um grupo de compostos, os azobenzenos (AB), bastante utilizados e conhecidos por mudarem a sua conformação cis para trans sob exposição à luz. Desta forma, o principal objetivo deste projeto é o desenvolvimento e otimização de uma biblioteca de pequenas moléculas com características fotossensíveis tendo como principal alvo os recetores da orexina (tipo 1 e 2) através de métodos in silico. Para tal, foram realizadas várias análises computacionais tanto dos recetores de orexina como dos AB, de forma a avaliar a afinidade entre estes recetores e os compostos AB, com o objetivo, de determinar se estes podem atuar como antagonistas, sendo a sua a ação controlada pela luz. As metodologias in silico são conhecidas pela rapidez e precisão dos resultados e têm tido uma importância e um forte crescimento no processo de descoberta de novos medicamentos e terapias. Neste projeto foram realizadas análises de similaridade de Tanimoto, estudos de interações entre os compostos e o alvo (PDB ID:6TQ4), docking molecular, métodos quânticos e inteligência artificial. De entre todos os compostos analisados, o composto DA_006 destacou-se como sendo o candidato mais promissor, o que justifica a sua utilização em estudos futuros.