Publicação
Mieloma múltiplo : diagnóstico e terapêutica
| Resumo: | O mieloma múltiplo é uma neoplasia hematológica associada à proliferação de plasmócitos monoclonais que infiltram a medula óssea e secretam paraproteínas, presentes no soro e/ou urina. Esta infiltração está associada, na maioria das vezes, à destruição óssea, com lesões osteolíticas, osteopénia e/ou fraturas patológicas. Adicionalmente, podem surgir outras complicações, nomeadamente, a hipercalcémia, a insuficiência renal, a anemia e as infeções. A avaliação inicial deve estabelecer o diagnóstico preciso, extensão e locais da doença e o performance status do doente. O objetivo do trabalho desenvolvido consiste em explorar as diferentes etapas do diagnóstico e da terapêutica do mieloma múltiplo. O diagnóstico laboratorial integra o primeiro passo na abordagem do doente. A eletroforese e a imunofixação de proteínas, tanto no soro como na urina, são os exames de eleição desta etapa. Devem ser, igualmente, realizados testes específicos para estratificar o risco da doença e determinar a elegibilidade do doente para o transplante de células estaminais, recorrendo a parâmetros hematológicos, bioquímicos, imunológicos, citogenéticos e imagiológicos. A identificação e validação de biomarcadores preditivos de diagnóstico e prognóstico, apresentam um impacto relevante na evolução da doença. O tratamento atual tem como componente essencial o bortezomib, associado à ciclofosfamida, à talidomida ou lenalidomida e à dexametasona. A terapêutica do mieloma múltiplo visa obter a melhor resposta possível, com perfis de toxicidade manobráveis, atrasar a progressão da doença e prolongar a sobrevivência global e a qualidade de vida dos doentes. A resposta terapêutica tem melhorado substancialmente na última década, maioritariamente devido à recente aprovação de novos agentes terapêuticos. Contudo, o objetivo final no manuseamento do mieloma múltiplo continua a ser a cura. |
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| Autores principais: | Granha, Ana Patrícia de Jesus Lopes |
| Assunto: | Mieloma múltiplo Diagnóstico Biomarcadores Terapêutica Fármacos Mestrado Integrado - 2016 |
| Ano: | 2016 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso restrito |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | português |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | O mieloma múltiplo é uma neoplasia hematológica associada à proliferação de plasmócitos monoclonais que infiltram a medula óssea e secretam paraproteínas, presentes no soro e/ou urina. Esta infiltração está associada, na maioria das vezes, à destruição óssea, com lesões osteolíticas, osteopénia e/ou fraturas patológicas. Adicionalmente, podem surgir outras complicações, nomeadamente, a hipercalcémia, a insuficiência renal, a anemia e as infeções. A avaliação inicial deve estabelecer o diagnóstico preciso, extensão e locais da doença e o performance status do doente. O objetivo do trabalho desenvolvido consiste em explorar as diferentes etapas do diagnóstico e da terapêutica do mieloma múltiplo. O diagnóstico laboratorial integra o primeiro passo na abordagem do doente. A eletroforese e a imunofixação de proteínas, tanto no soro como na urina, são os exames de eleição desta etapa. Devem ser, igualmente, realizados testes específicos para estratificar o risco da doença e determinar a elegibilidade do doente para o transplante de células estaminais, recorrendo a parâmetros hematológicos, bioquímicos, imunológicos, citogenéticos e imagiológicos. A identificação e validação de biomarcadores preditivos de diagnóstico e prognóstico, apresentam um impacto relevante na evolução da doença. O tratamento atual tem como componente essencial o bortezomib, associado à ciclofosfamida, à talidomida ou lenalidomida e à dexametasona. A terapêutica do mieloma múltiplo visa obter a melhor resposta possível, com perfis de toxicidade manobráveis, atrasar a progressão da doença e prolongar a sobrevivência global e a qualidade de vida dos doentes. A resposta terapêutica tem melhorado substancialmente na última década, maioritariamente devido à recente aprovação de novos agentes terapêuticos. Contudo, o objetivo final no manuseamento do mieloma múltiplo continua a ser a cura. |
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