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Design of bioorthogonal tools for bioconjugation and drug delivery

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Resumo:A bioconjugação aplicada a modificação de proteínas é uma tecnologia promissora para resolver várias lacunas bioterapeuticas existentes. Com o desenvolvimento de duas gerações de Antibody-Drug conjugates (ADCs) emergiram problemas com a obtenção de bioseletividade e bioestabilidade, dando origem a um desafio tremendo. As maleimidas, comumente usadas para estabelecer ligações covalentes entre o tiol do resíduo e o fármaco (reação de Michael), fazem parte deste problema, já que se veio a demonstrar que a ligação da tiosuccinimida é menos robusta do que outrora se pensava. Desta forma, em meio biologico as tiosuccinimidas podem ser sujeitas a duas reações competitivas: quebra da ligação atravez da eleminação de retro-Michael, que resulta numa libertação prematura do fármaco e troca com tióis biologicos, e hidrolise do anel, cujo produto se veio a demonstrar resistente a reação anterior. Ao fim de contornar o problema da estabilidade, a comunidade cientifica centrou-se no desenvolvimento de metodologias destinadas a tornar a ligação tiosuccinimida mais robusta, sendo um exemplo deste desenvolvimento a introdução na meleimida de grupos eletroatratores como substituintes N-α que visam a acelarar a hidrolise da tiosuccinimida. O objetivo deste trabalho de campo é síntese e realização de estudos comparativos entre 3 (etilo com substituinte N-α; Oxigénio com substituinte e Azoto com substituinte) maleimidas, ao fim de compreender a influencia do substituinte N-α na suscetibilidade a tanto a ocorrencia de adição e eleminação de Michael como da hidrólise, e definir se estas maleimidas seriam adequandas para bioncojugação.
Autores principais:Guzun, Corina
Assunto:Maleimides Bioorthogonal Chemistry Mestrado integrado - 2020
Ano:2020
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:inglês
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa
Descrição
Resumo:A bioconjugação aplicada a modificação de proteínas é uma tecnologia promissora para resolver várias lacunas bioterapeuticas existentes. Com o desenvolvimento de duas gerações de Antibody-Drug conjugates (ADCs) emergiram problemas com a obtenção de bioseletividade e bioestabilidade, dando origem a um desafio tremendo. As maleimidas, comumente usadas para estabelecer ligações covalentes entre o tiol do resíduo e o fármaco (reação de Michael), fazem parte deste problema, já que se veio a demonstrar que a ligação da tiosuccinimida é menos robusta do que outrora se pensava. Desta forma, em meio biologico as tiosuccinimidas podem ser sujeitas a duas reações competitivas: quebra da ligação atravez da eleminação de retro-Michael, que resulta numa libertação prematura do fármaco e troca com tióis biologicos, e hidrolise do anel, cujo produto se veio a demonstrar resistente a reação anterior. Ao fim de contornar o problema da estabilidade, a comunidade cientifica centrou-se no desenvolvimento de metodologias destinadas a tornar a ligação tiosuccinimida mais robusta, sendo um exemplo deste desenvolvimento a introdução na meleimida de grupos eletroatratores como substituintes N-α que visam a acelarar a hidrolise da tiosuccinimida. O objetivo deste trabalho de campo é síntese e realização de estudos comparativos entre 3 (etilo com substituinte N-α; Oxigénio com substituinte e Azoto com substituinte) maleimidas, ao fim de compreender a influencia do substituinte N-α na suscetibilidade a tanto a ocorrencia de adição e eleminação de Michael como da hidrólise, e definir se estas maleimidas seriam adequandas para bioncojugação.