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Impacto da legislação pediátrica no desenvolvimento de novos medicamentos: comparação entre Europa, Estados Unidos da América e Japão

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Detalhes bibliográficos
Resumo:O mercado de medicamentos pediátricos é pequeno e o desenvolvimento destes é dispendioso, sendo maioritariamente financiado pela mesma indústria que desenvolve fármacos para adultos. Historicamente, o desenvolvimento e a adaptação de medicamentos para crianças nem sempre foi feita com base em evidências e estudos rigorosos. Ainda hoje se evidencia uma proporção significativa desta população tratada com medicamentos que não são indicados ou aprovados para uso pediátrico, sendo a utilização off-label comprovada por vários estudos. Os Estados Unidos da América (EUA), a União Europeia (UE) e o Japão desenvolveram várias estratégias na tentativa de melhorar o desenvolvimento de tratamentos pediátricos eficazes e acessíveis. Algumas abordagens passaram por promulgar legislação pediátrica específica e adotar diretrizes para promover a realização de ensaios clínicos. Relativamente à asma, uma das doenças mais prevalentes mundialmente entre crianças e adultos, há a necessidade de investigar de forma mais aprofundada a própria fisiopatologia da doença de forma a desenvolver medicamentos mais eficazes. Uma vez que, atualmente, a maioria dos novos fármacos para adultos tem origem na UE, EUA e Japão, o presente trabalho procurou a avaliar a influência da legislação no desenvolvimento de medicamentos pediátricos nessas regiões. Verificou-se que as ações regulatórias nos EUA e na UE permitiram promover a realização de ensaios clínicos e o desenvolvimento de novos medicamentos pediátricos, combinando o poder regulatório e recompensas para a indústria farmacêutica. No geral, a importância da regulamentação pediátrica e desenvolvimento específico de medicamentos pediátricos parece ganhar relevância nas 3 regiões. Seria de esperar uma vantagem mais evidente dos EUA a todos os níveis, uma vez que a sua legislação pediátrica surgiu primeiro, mas tal não se verificou. Relativamente à asma o Japão aparenta possuir maior preocupação em envolver crianças nos estudos, demonstrando a importância dada ao desenvolvimento pediátrico de medicamentos, mesmo num país onde não existem leis específicas para tal.
Autores principais:Almeida, Joana Filipa Coutinho do Nascimento
Assunto:Legislação pediátrica Desenvolvimento de medicamentos Utilização off label Asma Teses de mestrado - 2019
Ano:2019
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:português
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa
Descrição
Resumo:O mercado de medicamentos pediátricos é pequeno e o desenvolvimento destes é dispendioso, sendo maioritariamente financiado pela mesma indústria que desenvolve fármacos para adultos. Historicamente, o desenvolvimento e a adaptação de medicamentos para crianças nem sempre foi feita com base em evidências e estudos rigorosos. Ainda hoje se evidencia uma proporção significativa desta população tratada com medicamentos que não são indicados ou aprovados para uso pediátrico, sendo a utilização off-label comprovada por vários estudos. Os Estados Unidos da América (EUA), a União Europeia (UE) e o Japão desenvolveram várias estratégias na tentativa de melhorar o desenvolvimento de tratamentos pediátricos eficazes e acessíveis. Algumas abordagens passaram por promulgar legislação pediátrica específica e adotar diretrizes para promover a realização de ensaios clínicos. Relativamente à asma, uma das doenças mais prevalentes mundialmente entre crianças e adultos, há a necessidade de investigar de forma mais aprofundada a própria fisiopatologia da doença de forma a desenvolver medicamentos mais eficazes. Uma vez que, atualmente, a maioria dos novos fármacos para adultos tem origem na UE, EUA e Japão, o presente trabalho procurou a avaliar a influência da legislação no desenvolvimento de medicamentos pediátricos nessas regiões. Verificou-se que as ações regulatórias nos EUA e na UE permitiram promover a realização de ensaios clínicos e o desenvolvimento de novos medicamentos pediátricos, combinando o poder regulatório e recompensas para a indústria farmacêutica. No geral, a importância da regulamentação pediátrica e desenvolvimento específico de medicamentos pediátricos parece ganhar relevância nas 3 regiões. Seria de esperar uma vantagem mais evidente dos EUA a todos os níveis, uma vez que a sua legislação pediátrica surgiu primeiro, mas tal não se verificou. Relativamente à asma o Japão aparenta possuir maior preocupação em envolver crianças nos estudos, demonstrando a importância dada ao desenvolvimento pediátrico de medicamentos, mesmo num país onde não existem leis específicas para tal.