Publicação
Avaliação da eficácia das terapias CAR-T em mieloma múltiplo
| Resumo: | As terapias CAR-T são um tratamento inovador em constante desenvolvimento científico. Ao dia de hoje, têm sido analisados e avaliados os processos de fabrico, o perfil de benefício-risco destas terapias, bem como criadas resoluções para os problemas identificados, de modo a melhorar este tipo de terapêutica biológica. Nesta monografia, foram analisados os problemas inerentes à atual produção das terapias CAR-T, bem como o seu perfil de benefício-risco. Com as informações obtidas, realizou-se uma avaliação do risco e obtiveram-se possíveis soluções para os problemas identificados. Existem vários métodos em estudo que permitiriam melhorar tanto o alcance das terapias CAR-T, como o seu custo e tempo de produção. O Mieloma Múltiplo, sendo uma doença que deteriora multidimensionalmente a qualidade de vida da população afetada, é alvo de muitos estudos. Terapias CAR-T foram autorizadas recentemente para esta patologia, onde têm revolucionado a qualidade de vida dos doentes que vivem com Mieloma Múltiplo Recidivante/Refratário. O ide-cel e o cilta-cel, as terapias mais recentes para esta patologia, foram alvo de comparação e análise escrutinada nesta monografia. Tendo em conta os perfis de eficácia e segurança, tanto nos estudos pivotais como nos dados a longo prazo, bem como através das perspetivas dos doentes, foi possível comparar estudos, examinar dados, verificar relatos de doentes e muito mais. Com toda a informação angariada ao longo deste trabalho, concluiu-se que o cilta-cel tinha mais benefícios clínicos e um quadro de efeitos secundários menor, relativamente ao ide-cel. Independentemente dos dados estatísticos, as duas medicações obtiveram resultados muito benéficos e foram consideradas muito favoráveis, tanto pela análise dos dados de eficácia e segurança, como pelos relatos dos doentes. Estas medicações surgiram como um grande avanço na terapêutica do mieloma múltiplo e, à custa delas, milhares de avanços científicos a nível das terapias com células CAR-T se encontram em estudos pré-clínicos e clínicos. Estes avanços são fulcrais para tentar mitigar os efeitos da doença na população e restaurar a sua qualidade de vida. |
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| Autores principais: | Santana, Mariana Alexandra Pereira |
| Assunto: | Mieloma múltiplo (MM) CAR-T Ide-cel Cilta-cel BCMA Mestrado Integrado - 2024 |
| Ano: | 2024 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | português |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | As terapias CAR-T são um tratamento inovador em constante desenvolvimento científico. Ao dia de hoje, têm sido analisados e avaliados os processos de fabrico, o perfil de benefício-risco destas terapias, bem como criadas resoluções para os problemas identificados, de modo a melhorar este tipo de terapêutica biológica. Nesta monografia, foram analisados os problemas inerentes à atual produção das terapias CAR-T, bem como o seu perfil de benefício-risco. Com as informações obtidas, realizou-se uma avaliação do risco e obtiveram-se possíveis soluções para os problemas identificados. Existem vários métodos em estudo que permitiriam melhorar tanto o alcance das terapias CAR-T, como o seu custo e tempo de produção. O Mieloma Múltiplo, sendo uma doença que deteriora multidimensionalmente a qualidade de vida da população afetada, é alvo de muitos estudos. Terapias CAR-T foram autorizadas recentemente para esta patologia, onde têm revolucionado a qualidade de vida dos doentes que vivem com Mieloma Múltiplo Recidivante/Refratário. O ide-cel e o cilta-cel, as terapias mais recentes para esta patologia, foram alvo de comparação e análise escrutinada nesta monografia. Tendo em conta os perfis de eficácia e segurança, tanto nos estudos pivotais como nos dados a longo prazo, bem como através das perspetivas dos doentes, foi possível comparar estudos, examinar dados, verificar relatos de doentes e muito mais. Com toda a informação angariada ao longo deste trabalho, concluiu-se que o cilta-cel tinha mais benefícios clínicos e um quadro de efeitos secundários menor, relativamente ao ide-cel. Independentemente dos dados estatísticos, as duas medicações obtiveram resultados muito benéficos e foram consideradas muito favoráveis, tanto pela análise dos dados de eficácia e segurança, como pelos relatos dos doentes. Estas medicações surgiram como um grande avanço na terapêutica do mieloma múltiplo e, à custa delas, milhares de avanços científicos a nível das terapias com células CAR-T se encontram em estudos pré-clínicos e clínicos. Estes avanços são fulcrais para tentar mitigar os efeitos da doença na população e restaurar a sua qualidade de vida. |
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