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Evidência de mundo real no acesso a terapêuticas inovadoras : caso clínico de neoplasia da glândula parótida NTRK+ e terapêutica tumor-agnóstico com Entrectinib

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Detalhes bibliográficos
Resumo:A área de Oncologia Médica é caracterizada pela constante inovação terapêutica, o que gera frequentemente desafios na prática clínica, tanto na avaliação e compreensão do real valor das novas opções terapêuticas, como na garantia ao seu acesso pelos doentes. No contexto de tumores com mutações raras os desafios de acesso a novas terapêuticas aumentam, nomeadamente face às limitações da evidência científica que suporta a sua utilização terapêutica. Desta forma, torna-se relevante recorrer à análise de evidência do mundo real (Real-World Evidence, RWE), de forma a identificar os melhores candidatos para determinada terapêutica, acelerar o processo regulamentar de introdução no mercado e auxiliar na tomada de decisões clínicas. Através da metodologia de descrição de um caso clínico individual na área de oncologia, no qual foi implementada uma terapêutica inovadora, o presente Trabalho Final do Mestrado Integrado em Medicina tem como objetivo a discussão do processo de acesso ao mercado do fármaco entrectinib com recurso à metodologia de RWE.
Autores principais:Melo, Joana Messias Sousa
Assunto:Evidência do mundo real Acesso ao mercado Entrectinib Tumores sólidos Fusão NTRK Tratamento tumor-agnóstico
Ano:2024
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:português
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa
Descrição
Resumo:A área de Oncologia Médica é caracterizada pela constante inovação terapêutica, o que gera frequentemente desafios na prática clínica, tanto na avaliação e compreensão do real valor das novas opções terapêuticas, como na garantia ao seu acesso pelos doentes. No contexto de tumores com mutações raras os desafios de acesso a novas terapêuticas aumentam, nomeadamente face às limitações da evidência científica que suporta a sua utilização terapêutica. Desta forma, torna-se relevante recorrer à análise de evidência do mundo real (Real-World Evidence, RWE), de forma a identificar os melhores candidatos para determinada terapêutica, acelerar o processo regulamentar de introdução no mercado e auxiliar na tomada de decisões clínicas. Através da metodologia de descrição de um caso clínico individual na área de oncologia, no qual foi implementada uma terapêutica inovadora, o presente Trabalho Final do Mestrado Integrado em Medicina tem como objetivo a discussão do processo de acesso ao mercado do fármaco entrectinib com recurso à metodologia de RWE.