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O uso off-label de medicamentos : as fronteiras entre evidência, inovação e regulação

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Resumo:Ao longo do século passado, o sistema de regulação e avaliação do medicamento procurou acompanhar o progresso técnico e científico que resultou na descoberta de inúmeros novos fármacos, na redução da morbilidade e mortalidade de doenças anteriormente fatais e na melhoria do bem-estar geral das populações. O caminho da evolução do sistema regulamentar foi sendo construído de forma a responder às necessidades decorrentes deste progresso científico, sem, no entanto, poder evitar inúmeras tragédias relacionadas com medicamentos. Tornou-se indispensável demonstrar a evidência de eficácia, segurança e qualidade dos medicamentos, previamente à sua comercialização, avaliando os potenciais riscos e benefícios. A autorização de introdução no mercado (AIM) de um medicamento traduz uma razão benefício-risco positiva com base na evidência demonstrada, pelo que, quando este é utilizado nas circunstâncias aprovadas e de acordo com o disposto na AIM, os benefícios da sua utilização superam os riscos associados. Como resultado da avaliação regulamentar a informação do medicamento, ou seja, o seu label, reflete as condições da sua aprovação. No entanto, os medicamentos são também utilizados fora do âmbito de aprovação e, por isso, esta prática designa-se como uso off-label. Assim, esta dissertação pretende descrever e caracterizar a utilização off-label de medicamentos, apresentando também uma discussão sobre as causas da sua utilização. A atualidade e pertinência do tema resulta em parte da polémica em torno da utilização off-label, mas também da dificuldade em discutir e relacionar o impacto em áreas tão distintas como a segurança e farmacovigilância, evidência científica, inovação farmacêutica, propriedade intelectual, ética e conflito de interesses. De facto, os diferentes agentes do setor do medicamento são constantemente desafiados perante problemas que resultam da utilização off-label e, neste sentido, são também apresentadas algumas propostas com o objetivo de regular esta prática e gerar consensos.
Autores principais:Pereira, Pedro André de Castro Fins
Assunto:Uso off-label Medicamento Autorização de Introdução no Mercado Regulação do medicamento Teses de mestrado - 2014
Ano:2014
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:português
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa
Descrição
Resumo:Ao longo do século passado, o sistema de regulação e avaliação do medicamento procurou acompanhar o progresso técnico e científico que resultou na descoberta de inúmeros novos fármacos, na redução da morbilidade e mortalidade de doenças anteriormente fatais e na melhoria do bem-estar geral das populações. O caminho da evolução do sistema regulamentar foi sendo construído de forma a responder às necessidades decorrentes deste progresso científico, sem, no entanto, poder evitar inúmeras tragédias relacionadas com medicamentos. Tornou-se indispensável demonstrar a evidência de eficácia, segurança e qualidade dos medicamentos, previamente à sua comercialização, avaliando os potenciais riscos e benefícios. A autorização de introdução no mercado (AIM) de um medicamento traduz uma razão benefício-risco positiva com base na evidência demonstrada, pelo que, quando este é utilizado nas circunstâncias aprovadas e de acordo com o disposto na AIM, os benefícios da sua utilização superam os riscos associados. Como resultado da avaliação regulamentar a informação do medicamento, ou seja, o seu label, reflete as condições da sua aprovação. No entanto, os medicamentos são também utilizados fora do âmbito de aprovação e, por isso, esta prática designa-se como uso off-label. Assim, esta dissertação pretende descrever e caracterizar a utilização off-label de medicamentos, apresentando também uma discussão sobre as causas da sua utilização. A atualidade e pertinência do tema resulta em parte da polémica em torno da utilização off-label, mas também da dificuldade em discutir e relacionar o impacto em áreas tão distintas como a segurança e farmacovigilância, evidência científica, inovação farmacêutica, propriedade intelectual, ética e conflito de interesses. De facto, os diferentes agentes do setor do medicamento são constantemente desafiados perante problemas que resultam da utilização off-label e, neste sentido, são também apresentadas algumas propostas com o objetivo de regular esta prática e gerar consensos.