Publicação
Avanços recentes em terapia génica
| Resumo: | A terapia génica é um campo de estudo vasto e complexo que tem evoluído rapidamente nos últimos anos. Novas técnicas surgiram e outras foram aprimoradas, possibilitando a realização de ensaios clínicos que resultaram na aprovação de terapias génicas por respeitadas agências reguladoras, nomeadamente FDA e EMA. Desta forma, é indispensável esclarecer a comunidade médica sobre as técnicas em que assentam os progressos desta área de estudo. Neste trabalho, procura-se inicialmente clarificar os principais conceitos teóricos sobre as técnicas mais recentes de terapia génica, com enfase na utilização de vectores virais e sistemas CRISPR/Cas9. Considerando a terapia génica como a Medicina do futuro, o principal objectivo deste trabalho é perceber quais são as técnicas de edição genética mais utilizadas em ensaios clínicos actualmente em curso, bem como reconhecer os avanços alcançados, baseando a discussão numa revisão sistemática. Após a análise dos dados obtidos, pretende-se discutir de forma crítica sobre os obstáculos a transpor de modo a alcançar a manipulação assertiva e eficaz do genoma humano, bem como as implicações de descobertas recentes para a Medicina actual. O que trarão as terapias génicas ao futuro da Medicina? |
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| Autores principais: | Monteiro, Susana Patrícia Silva |
| Assunto: | Terapia génica Vectores virais CRISPR/Cas AAVs Ensaios clínicos |
| Ano: | 2021 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | inglês |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | A terapia génica é um campo de estudo vasto e complexo que tem evoluído rapidamente nos últimos anos. Novas técnicas surgiram e outras foram aprimoradas, possibilitando a realização de ensaios clínicos que resultaram na aprovação de terapias génicas por respeitadas agências reguladoras, nomeadamente FDA e EMA. Desta forma, é indispensável esclarecer a comunidade médica sobre as técnicas em que assentam os progressos desta área de estudo. Neste trabalho, procura-se inicialmente clarificar os principais conceitos teóricos sobre as técnicas mais recentes de terapia génica, com enfase na utilização de vectores virais e sistemas CRISPR/Cas9. Considerando a terapia génica como a Medicina do futuro, o principal objectivo deste trabalho é perceber quais são as técnicas de edição genética mais utilizadas em ensaios clínicos actualmente em curso, bem como reconhecer os avanços alcançados, baseando a discussão numa revisão sistemática. Após a análise dos dados obtidos, pretende-se discutir de forma crítica sobre os obstáculos a transpor de modo a alcançar a manipulação assertiva e eficaz do genoma humano, bem como as implicações de descobertas recentes para a Medicina actual. O que trarão as terapias génicas ao futuro da Medicina? |
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