Publicação
Transplante de medula óssea na drepanocitose
| Resumo: | A Drepanocitose é uma patologia crónica que cursa com lesão de órgãos-alvo, algo que se verifica precocemente na infância e, inclusivamente, em doentes assintomáticos. Associa-se a uma redução da esperança média de vida, com a maioria dos doentes a atingir a 5ª década de vida. O transplante de células estaminais hematopoiéticas é o único tratamento curativo. A mortalidade associada ao transplante aumenta com a idade e o transplante tem melhores resultados em doentes que não têm lesão de órgãos-alvo. Infelizmente, os critérios de elegibilidade de transplante estão direccionados para doentes que manifestam complicações secundárias à doença e em geral com idades inferiores a 16 anos. É importante ter em conta que doentes assintomáticos já têm lesão de órgãos-alvo e como tal, os critérios de elegibilidade de transplante deveriam ser questionados. Para tornar mais abrangente o pequeno pool de dadores com compatibilidade HLA têm sido explorados outros tipos de dador, além do irmão-dador, para garantir uma maior possibilidade de transplante aos doentes. De facto, o transplante proveniente de um dador sem parentesco com compatibilidade HLA tem tido resultados comparáveis ao proveniente de irmão-dador. À medida que o mismatching relativo ao dador vai aumentando, a probabilidade de encontrar um dador adequado ao doente é maior, algo que deve ser considerado, principalmente em doentes com fenótipo mais severo. Tendo em conta o princípio da não-maleficiência e a ponderação dos riscos e benefícios, tem-se questionado se doentes assintomáticos se devem submeter a transplante e sujeitar à toxicidade do regime de condicionamento. Os regimes não-mieloablativos associados a menor toxicidade são preconizados para adultos mas verifica-se que têm outcomes semelhantes ao regime mieloablativo em crianças, criando mais abertura para a realização de transplante associado a condicionamento não-mieloablativo em crianças que podem ser ainda assintomáticas. |
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| Autores principais: | Esteves, Catarina Schrempp da Silva Gaio |
| Assunto: | Transplante de células hematopoiéticas Drepanocitose Critérios de elegibilidade para transplante Regimes de condicionamento Hematologia |
| Ano: | 2017 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | português |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | A Drepanocitose é uma patologia crónica que cursa com lesão de órgãos-alvo, algo que se verifica precocemente na infância e, inclusivamente, em doentes assintomáticos. Associa-se a uma redução da esperança média de vida, com a maioria dos doentes a atingir a 5ª década de vida. O transplante de células estaminais hematopoiéticas é o único tratamento curativo. A mortalidade associada ao transplante aumenta com a idade e o transplante tem melhores resultados em doentes que não têm lesão de órgãos-alvo. Infelizmente, os critérios de elegibilidade de transplante estão direccionados para doentes que manifestam complicações secundárias à doença e em geral com idades inferiores a 16 anos. É importante ter em conta que doentes assintomáticos já têm lesão de órgãos-alvo e como tal, os critérios de elegibilidade de transplante deveriam ser questionados. Para tornar mais abrangente o pequeno pool de dadores com compatibilidade HLA têm sido explorados outros tipos de dador, além do irmão-dador, para garantir uma maior possibilidade de transplante aos doentes. De facto, o transplante proveniente de um dador sem parentesco com compatibilidade HLA tem tido resultados comparáveis ao proveniente de irmão-dador. À medida que o mismatching relativo ao dador vai aumentando, a probabilidade de encontrar um dador adequado ao doente é maior, algo que deve ser considerado, principalmente em doentes com fenótipo mais severo. Tendo em conta o princípio da não-maleficiência e a ponderação dos riscos e benefícios, tem-se questionado se doentes assintomáticos se devem submeter a transplante e sujeitar à toxicidade do regime de condicionamento. Os regimes não-mieloablativos associados a menor toxicidade são preconizados para adultos mas verifica-se que têm outcomes semelhantes ao regime mieloablativo em crianças, criando mais abertura para a realização de transplante associado a condicionamento não-mieloablativo em crianças que podem ser ainda assintomáticas. |
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