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Síndrome de Alport

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Resumo:A Síndrome Alport foi assim designada após Arthur C. Alport ter estabelecido uma associação entre nefrite hemorrágica congénita hereditária, défices auditivos e alterações oculares. A transmissão desta doença é maioritariamente ligada ao X, sendo que os restantes casos são quase na totalidade atribuídos à transmissão autossómica recessiva. A causa é a existência de mutações nos genes COL4A3, COL4A4 e COL4A5, responsáveis pela codificação das cadeias α3, α4 e α5, respetivamente. Estas são elementos essenciais à estrutura do Colagénio tipo IV, constituinte indispensável à manutenção da integridade da membrana basal. O diagnóstico clínico pode ser suspeitado em indivíduos com história familiar, ou que apresentem hematúria persistente, proteinúria e/ou compromisso renal; diminuição da acuidade auditiva numa fase precoce; e alterações oculares como retinopatia periférica, ou a presença de lenticonus, sendo este último patognomónico da doença. Perante a existência desta suspeita, é recomendada a realização de testes genéticos para estabelecer o diagnóstico definitivo, assim como o tipo de mutação e de hereditariedade, podendo estes implicar diferentes prognósticos e condutas terapêuticas.
Autores principais:Torres, Maria Rui Marrafa
Assunto:Síndrome de Alport Colagénio tipo IV Membrana basal Otorrinolaringologia
Ano:2019
País:Portugal
Tipo de documento:dissertação de mestrado
Tipo de acesso:acesso aberto
Instituição associada:Universidade de Lisboa
Idioma:português
Origem:Repositório da Universidade de Lisboa
Descrição
Resumo:A Síndrome Alport foi assim designada após Arthur C. Alport ter estabelecido uma associação entre nefrite hemorrágica congénita hereditária, défices auditivos e alterações oculares. A transmissão desta doença é maioritariamente ligada ao X, sendo que os restantes casos são quase na totalidade atribuídos à transmissão autossómica recessiva. A causa é a existência de mutações nos genes COL4A3, COL4A4 e COL4A5, responsáveis pela codificação das cadeias α3, α4 e α5, respetivamente. Estas são elementos essenciais à estrutura do Colagénio tipo IV, constituinte indispensável à manutenção da integridade da membrana basal. O diagnóstico clínico pode ser suspeitado em indivíduos com história familiar, ou que apresentem hematúria persistente, proteinúria e/ou compromisso renal; diminuição da acuidade auditiva numa fase precoce; e alterações oculares como retinopatia periférica, ou a presença de lenticonus, sendo este último patognomónico da doença. Perante a existência desta suspeita, é recomendada a realização de testes genéticos para estabelecer o diagnóstico definitivo, assim como o tipo de mutação e de hereditariedade, podendo estes implicar diferentes prognósticos e condutas terapêuticas.